Episodio 55 – Ensayos clínicos: ¿sueño o realidad?

La sección de ‘El apunte’ nos habla de la DMAE, principal causa de la ceguera en Europa, y pide que se tenga en cuenta de cara a las próximas elecciones de junio

‘El consejo’ del Colegio de Ópticos-Optometristas nos ofrece consejos sobre ayudas para la baja visión, como el uso de filtros o de lupas electrónicas

Uno de cada tres ensayos clínicos para oftalmología llega a los hospitales o las farmacias

PABLO PALAZÓN RIQUELME

LA ENTREVISTA

PABLO PALAZÓN RIQUELME

Inmunólogo y divulgador científico en instagram @ojoconlaciencia

Pablo es colaborador de la revista Visión, que edita FARPE, y de la revista Retina News, de Retina Murcia. Además, es autor del libro ‘Ciencia idiota’. Hablamos con él para que nos explique qué son y cómo se desarrollan los ensayos clínicos, debido a los numerosos ensayos en busca de tratamientos para las distrofias de retina que se llevan a cabo en el mundo.

Lo primero que nos comenta es que “un ensayo clínico es muy difícil de definir”. Los investigadores desarrollan una moléculua en el laboratorio y el proceso que se lleva a cabo con ella para ver si puede llegar a ser un medicamento o no es el ensayo clínico. Son las pruebas a las que se someten a esta molécula para saber si es segura y si es útil.

La mayoría de loe ensayos clínicos los desarrollan empresas farmacéuticas, pero hay que señalar que uno de cada cinco los impulsan entidades públicas, como universidades u hospitales.

Destaca que un ensayo clínico siempre es con personas y que los pasos previos en el laboratorio incluyen la fase de experimentación animal, previa al ensayo. Antes de que la primera personas pruebe ese fármaco, ha habido muchos años de experimentación en el laboratorio y varios años más de pulir ese ensayo clínico por parte de expertos que van a participar. Es todo bastante complejo.

La fase 1 se inicia con un paciente al que se le da una dosis muy pequeña para ver su es segura, que se va a subiendo poco a poco hasta detectar un efecto adverso, que no es grave. Se deja de subir la dosis en ese momento. Cuando se encuentra la dosis máxima que no produce toxicidad, con esa se continúa el ensayo y se pasa a la fase 2.

La fase 2 incluye a un mayor número de pacientes a los que se administran las dosis y se empieza a comprobar la eficacia, ya que en la primera fase se observa principalmente la toxicidad. También se contempla en la fase 2 la calidad de vida del paciente, porque no merece la pena pinchar todos los días en el ojo si no hay una mejora significativa. La opinión del paciente es muy importante.

La fase 3 supone incrementar la participación y se esperan resultados habitualmente entre 3 y 5 años, aunque ese tiempo depende mucho de la enfermedad y puede ser mayor.

Cuando termina todo esto, el equipo comparte todos los datos y se los manda a las agencias reguladoras, la EMA en Europa o la FDA en Estados Unidos, que son muy escrupulosos, por seguridad.

Un ensayo clínico tiene fin antes de empezar. La duración se establece previamente y acaba cuando se llega al número de pacientes deseado. La fecha no es exacta, pero sí se fija un tiempo de referencia. Puede acabar antes, si no funciona, o después, porque interse aumentar el número de pacientes que participen.

El paciente es informado con minuciosidad y tiene que tener claro que participa en un ensayo porque quiere t cree que puede ser bueno para él o para otros pacientes como él antes de firmar un contrato que conviene leer con atención.

De media, se calcula que solo uno de cada diez fármacos con los que se inicia un ensayo clínico acaba suministrándose en el hospital o en la farmacia. Esta media incluye a todos los que se desarrollan para todas las enfermedades. En el caso de oftalmología, es mejor la media, ya que un tercio de los ensayos tienen éxito.

Muchos ensayos se quedan en la fase 1 porque la dosis con la que se detecta toxicidad es muy baja y no merece la pena continuar. Por otro lado, hay ensayos que completan todas las fases y, aunque, la empresa y los médicos están convencidísimos de sus beneficios, las agencias reguladoras pueden decir que no, porque creen que el beneficio no es claro o porque la población de destino es insuficiente.

Los inconvenientes de participar en un ensayo clínico es algo que el paciente deber tener muy claro y hay que explicárselo claramente, que se va a tomar algo que no se sabe si va a ser bueno, pero tampoco si va a ser malo. Es verdad que hay muchas precauciones para que no sea malo y si hay efectos malos que sean poco relevantes. Otro inconveniente es que hay que acudir a las visitas concertadas para el ensayo clínico y te tienes que comprometer. Si fallan muchos pacientes, comprometen el ensayo entero.

También hay ventajas, la primera es que nunca se va a estar tan vigilado como en un ensayo clínico y la información sobre tu enfermedad va a ser muy relevante. Otra ventaja es más personal, a mí me gusta ese sentimiento de pensar que estoy ayudando a que mi familia y otras personas se puedan beneficiar, funcione el fármaco o no, porque ese grano de arena queda ahí para siempre. También hay que valorar que vas a estar en manos de los mejores expertos sobre tu patología, que están en la vanguardia de tu enfermedad.

Hay dos vías para informarse sobre los ensayos clínicos que se desarrollan más allá de buscar en Internet. Una es hacerlo a través de asociaciones de pacientes de Retina Murcia, que os informáis, aunque no sean en Murcia. Y luego, hay que hablarlo siempre con tu oftalmólogo, que tiene que saber si ti quieres participar en un ensayo clínico. Los que gestionamos estos ensayos valoramos muchos que haya pacientes disponibles a la hora de buscar hospitales donde desarrollarlos.

No todo el mundo puede participar en un ensayo clínico, sino que se hace un cribado según los criterios de inclusión o de exclusión. Una persona embarazada se excluye de un ensayo clínico.

En oftalmología, se ha descubierto un puente a través de la terapia génica y de algunos fármacos que ha tenido éxito y que permite hacer ensayos clínicos para otras patologías. Eso explica que se estén desarrollando tantos ensayos y que haya un porcentaje tan alto de éxitos en ellos. Nuestro puente, nuestra terapia génica nueva se puede aplicar a un montón de investigaciones de nuevos tratamientos para las enfermedades raras de la retina. Estamos en una temporada muy ilusionante para este campo. Esta situación justifica el optimismo entre médicos e investigadores, pero también hay que hacer un manejo de expectativas. Porque el objetivo de estas terapias es no emperorar y mantener la visión para mantener una calidad de vida muy alta, pero hay que recalcar que las células péridas, por ahora, es muy difícil recuperarlas. “Aún así, soy muy oprtimista y esa nueva terapia génica ha llegado como una explosión al campo de la oftalomología y estamos deseando llegar a esa gran innovación que revolucione de nuevo el tratamiento de estas enfermedades”, subraya Palazón, que recomienda seguir con atención las innovaciones en tratamientos en otras enfermedades, porque puede que las técnicas que se usen se puedan aplicar a tu enfermedad.

La inteligencia artificlal tiene un impacto mínimo en los ensayos clínicos, se usa sobre todo para la elección de los pacientes.

Respecto al trasplante de ojo, se trata de un órgano muy complicado, porque las señales nerviosas que se transmiten al cerebro son complicadas.

EL APUNTE

La sección del apunte nos habla en esta ocasión sobre la degeneración macular asociada a la edad (DMAE), la principal causa de ceguera en Europa.

EL CONSEJO

Juan Sánchez Romero, secretario del Colegio Oficial de Ópticos-Optometristas de la Región de Murcia nos da consejos sobre ayudas para baja visión, como el uso de filtros para mejorar los contrastes. Nos recomienda probar todos los filtros para ver cuáles nos ayudan. Hay muchos dispositivos ópticos, como lupas electrónicas.